在药物研发领域，一个备受关注的现象是：部分新药在严格设计的随机对照试验(RCTs)中表现出显著的临床疗效，但在实际临床应用中，其治疗效果却出现明显下降。这一现象被称为“疗效鸿沟”(Efficacy-Effectiveness Gap)，其成因主要源于RCTs的固有局限性，如高度标准化的受试者筛选、严格控制的治疗环境以及有限的随访周期等。为弥合这一鸿沟，真实世界研究(Real-World Study, RWS)正逐渐成为重要的补充性研究范式。近日，太美智研医药首席科学官陈杰博士，围绕“真实世界数据(RWD)和真实世界证据(RWE)在临床研究中的应用”这一话题展开探讨。
01 从传统到革新：临床研究的范式转变
RCTs作为传统临床试验以其严谨性和科学性著称，但严格的入选标准、高昂的成本以及对参与者的不便等局限性也日益凸显。尤其是在罕见病和危及生命且缺乏有效治疗手段的疾病领域的不适用性，一度成为制约药物研发的“拦路虎”。
真实世界研究(包括去中心化临床试验和实用性临床试验)的兴起为临床药物研发带来了新的曙光，它结合了真实世界的临床实践元素，使得研究更加贴近患者实际需求，参与者更具代表性，随访时间更长，成本更低。这种以患者为中心的研究范式，不仅提高了研究的可行性和效率，也为监管决策提供了更为真实的数据基础和真实世界证据，丰富了完整的证据链。
02 RWD与RWE：临床研究的新动力
RWD与RWE在临床研究中的应用非常广泛，涵盖了新药注册、药物标签修改、上市后评估等多个环节。它们不仅可以为临床试验设计提供关键信息和参数，帮助研究人员更准确地定位目标患者群体，还可以作为外部对照或者增强RCT中的内部对照，提高临床试验的统计效力。
在药物研发领域，一个备受关注的现象是：部分新药在严格设计的随机对照试验(RCTs)中表现出显著的临床疗效，但在实际临床应用中，其治疗效果却出现明显下降。这一现象被称为“疗效鸿沟”(Efficacy-Effectiveness Gap)，其成因主要源于RCTs的固有局限性，如高度标准化的受试者筛选、严格控制的治疗环境以及有限的随访周期等。为弥合这一鸿沟，真实世界研究(Real-World Study, RWS)正逐渐成为重要的补充性研究范式。近日，太美智研医药首席科学官陈杰博士，围绕“真实世界数据(RWD)和真实世界证据(RWE)在临床研究中的应用”这一话题展开探讨。
01 从传统到革新：临床研究的范式转变
RCTs作为传统临床试验以其严谨性和科学性著称，但严格的入选标准、高昂的成本以及对参与者的不便等局限性也日益凸显。尤其是在罕见病和危及生命且缺乏有效治疗手段的疾病领域的不适用性，一度成为制约药物研发的“拦路虎”。
真实世界研究(包括去中心化临床试验和实用性临床试验)的兴起为临床药物研发带来了新的曙光，它结合了真实世界的临床实践元素，使得研究更加贴近患者实际需求，参与者更具代表性，随访时间更长，成本更低。这种以患者为中心的研究范式，不仅提高了研究的可行性和效率，也为监管决策提供了更为真实的数据基础和真实世界证据，丰富了完整的证据链。
02 RWD与RWE：临床研究的新动力
RWD与RWE在临床研究中的应用非常广泛，涵盖了新药注册、药物标签修改、上市后评估等多个环节。它们不仅可以为临床试验设计提供关键信息和参数，帮助研究人员更准确地定位目标患者群体，还可以作为外部对照或者增强RCT中的内部对照，提高临床试验的统计效力。
RWD根据数据生成和收集的原始目的，可分为研究类RWD和交易类RWD两大类。这两类数据各有特色，研究人员需要根据研究目的和需求，选择合适的数据类型(即适用性RWD)，以确保研究的科学性和有效性。
03 实战案例：RWD与RWE的璀璨成果
陈杰博士通过多个案例展示了RWD和RWE在实际临床研究中的重要作用。
自然病史研究
以Avelumab治疗晚期默克尔细胞癌为例，通过回顾性医疗档案审查，研究人员在美国肿瘤学网络中识别了多名患者，为精准定义目标人群、评价药物的疗效提供了有力支持。
监管决策的关键证据
在器官移植领域，Prograf的免疫抑制作用得到了广泛认可。而其在肺移植领域的适应症获批，则得益于一项基于美国科学移植受者登记处数据库的非干预性研究。
适应症扩展与补充信息
Tiopefigeristine注射液的给药时间调整，以及Ibrance在男性乳腺癌治疗中的获批，都是基于RWD研究的结果，为临床实践提供了重要指导。
04 未来展望：挑战与机遇并存的新征程
尽管RWD在临床研究中展现出极大的价值潜力，但其应用之路并非一帆风顺。数据质量、偏倚控制、外部对照的选择与验证等问题，仍是研究人员需要直面的挑战。
“满眼生机转化钧，天工人巧日争新。”面对这些挑战，太美智研给出了答案：聚焦人工智能。公司以前沿人工智能技术为核心引擎，构建起智能化的数字研究平台，打造覆盖全流程的临床研究解决方案。通过深度学习算法与大数据分析的深度融合，太美智研正重新定义临床研究的精度与效率，让数据真正成为推动医药创新的源头活水。这一创新实践不仅为破解"疗效鸿沟"提供了技术支撑，更展现了人工智能赋能医药研发的无限可能。
例如，通过自然语言处理(NLP)、机器学习(ML)等AI技术，电子病历、社交媒体平台和其他来源的非结构化真实世界数据的收集、分析和应用将变得智能化、精准化，高效发现潜在的药物成分和作用机制，大大缩短了研发周期，提高新药的研发成功率。机器学习技术还有助于分析DCT中可穿戴设备产生的数据，以监测和跟踪健康参数的异常情况，例如疾病预后不良的患者的心率。
当下，对于真实世界研究而言，无论是政策环境还是研究层面，都迎来了良好发展时机。在AI智能求索的浪潮下，真实世界研究的价值必将进一步拓展和延伸。作为AI驱动的医药研发整体解决方案提供商，太美智研将持续以AI赋能临床研究，助力真实世界研究的高效发展，帮助医药企业、医生与患者创造更大价值。
